La Ley de tarifas para usuarios de fármacos recetados fue aprobada por el Congreso en 1992. La PDUFA implementó un marco de pago para nuevas solicitudes de fármacos y solicitudes de licencias de productos biológicos. Uno de sus principales objetivos era proporcionar fondos para acelerar el paso glacial del nuevo proceso de revisión de fármacos de la FDA. Específicamente, las tarifas generadas permitirían expandir la dotación de personal para las revisiones de la FDA, además de otros objetivos de rendimiento. Para seguir de cerca su efectividad y refinar la dirección a lo largo del tiempo, la ley requeriría un voto de reautorización por parte del Congreso cada cinco años. La FDA opera actualmente bajo la PDUFA VI. En 2022, el Congreso celebrará una votación sobre la PDUFA VII para gobernar los años fiscales 2023-2027.
Los orígenes de esta influyente iniciativa fueron, sinceramente, un desempeño y una posición deficientes en la industria farmacéutica de EE. UU. En esencia, la falta de fondos dejó a las operaciones de revisión farmacéutica de la FDA mal equipadas para el crecimiento exponencial en el desarrollo terapéutico. En los años previos a la PDUFA, el 70 % de los nuevos medicamentos se aprobaron por primera vez fuera de los EE. UU. El prolongado proceso de la FDA fue uno de los principales contribuyentes al rendimiento rezagado. En 1987 y 1988, por ejemplo, las revisiones de la FDA de los NDA promediaron 29 y 27 meses, respectivamente. Si bien EE. UU. buscaba mejorar su posición en la innovación farmacéutica a través de la PDUFA, también se dejó claro que los estrictos estándares científicos y de seguridad no podían verse comprometidos.
La estructura de la ley de Tarifa dual (una tarifa de solicitud por fármaco y una tarifa anual del programa para fármacos aprobados sin un equivalente genérico), obtuvo fondos muy necesarios para aumentar la dotación de personal de la FDA y revisar el proceso de revisión. Si las revisiones de 1987 y 1988 se prolongaron más de dos años; en 1993 y 1994 (inmediatamente después de la PDUFA), las revisiones tuvieron un promedio de solo 17 meses. Hoy en día, la revisión estándar de NDA/BLA es de 10 meses, y ciertas aprobaciones se completan en un plazo de 6 meses. Será interesante ver si los EUA de la Era Covid afectan a las opciones de línea de tiempo de la PDUFA propuestas para iteraciones posteriores.
Para los proveedores de envases de la industria, el conocimiento y la comprensión de la Ley y la "Fecha de la PDUFA" le ayudarán a brindar un mejor servicio a sus clientes farmacéuticos. Cuando se recibe una nueva solicitud de licencia de fármaco o producto biológico, la FDA asigna la fecha de la PDUFA, por la cual todos los implicados vivirán hasta el lanzamiento. Como se discutió en una publicación anterior, programar actividades de empaquetado y elementos de diseño basados en la fecha de la PDUFA es la única forma de respaldar de manera integral un lanzamiento fluido y oportuno.
También tenga en cuenta las designaciones especiales de la FDA que permiten plazos aún más cortos que los 10 meses estándares. Estas designaciones incluyen: Revisión de prioridades, terapia innovadora, aprobación acelerada y vía rápida. Hacer preguntas sobre los factores únicos de un cliente desde el principio puede demostrar que está informado y confirmar expectativas importantes.
Gracias en gran parte a la PDUFA, el modelo de la FDA se considera hoy como el "estándar de oro" mundial. La PDUFA VI (2017-2022) incorpora activamente las experiencias y los conocimientos de los pacientes en su proceso de revisión. Promueve la innovación en el diseño de ensayos clínicos y metodologías estadísticas, una mayor eficiencia en el desarrollo de fármacos y las necesidades de los pacientes. La ley también ha ayudado a EE. UU. a posicionarse como líder mundial en lanzamientos de nuevos medicamentos (69 % en 2019). Y, quizás como resultado más inspirador, se han desarrollado relaciones de colaboración entre la FDA, los fabricantes de fármacos, los investigadores y estadísticos, y los pacientes y sus familias. ¿Qué mejor manera de informar y orientar los objetivos de desempeño para hoy y en los años venideros? A medida que se acerque la reautorización de la PDUFA VII en 2022, esté atento a más desarrollos que podrían ayudar a su empresa a diseñar estrategias nuevas para marcar la diferencia.
RECURSOS:
https://www.phrma.org/en/Advocacy/Research-Development/PDUFA
https://www.pharmasalmanac.com/articles/drug-approval-trends-significant-acceleration-in-recent-years
https://www.fda.gov/industry/fda-user-fee-programs/prescription-drug-user-fee-amendments
